La FDA aprueba terapia genética novedosa para tratar a pacientes con Amaurosis congénita de Leber y Retinitis pigmentaría ligada al Gen RPE65, un tipo hereditario de distrofia de retina
FDA approves novel gene therapy to treat patients with Leber congenital Amaurosis and Retinitis pigmentaria linked to the RPE65 gene, an inherited type of retinal dystrophy
Resumen
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado hoy la Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), una nueva terapia genética, para tratar a niños y pacientes adultos con un tipo hereditario de pérdida de la visión que puede causar ceguera, la Amaurosis congénita de Leber o Retinosis pigmentaría asociadas a mutación del gen RPE65. Luxturna es la primera terapia genética administrada directamente aprobada en los Estados Unidos que ataca una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico, el RPE65.
Summary
The US Food and Drug Administration (FDA) today approved Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), a new gene therapy, to treat children and adult patients with an inherited type of blood loss. vision that can cause blindness, Leber’s congenital Amaurosis or Retinitis pigmentaria associated with a RPE65 gene mutation. Luxturna is the first directly administered gene therapy approved in the United States to attack a disease caused by mutations in a specific gene, RPE65.
