Ensayo clínico de terapia genética en E.U.A. Para una enfermedad mitocondrial, neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)
Gene therapy clinical trial in the U.S. for a mitochondrial disease, Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)
Resumen
Este ensayo clínico se inició en 2014 y mostró que las dosis bajas y medias mejoraron la agudeza visual en la mayoría de los pacientes cuando se trataron dentro de un año de la aparición de la pérdida visual. El estudio, realizado en el Bascom Palmer Eye Institute de la Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami, involucró a 14 pacientes con LHON, un trastorno causado por defectos genéticos dentro de las mitocondrias, las fábricas de energía dentro de las células, que resulta en una pérdida rápida, permanente y bilateral de visión en personas de todas las edades, pero principalmente en hombres de 20 a 40 años.
Summary
This clinical trial was initiated in 2014, showed low and medium doses improved visual acuity in most patients when treated within one year of onset of visual loss. The study, conducted at Bascom Palmer Eye Institute of the University of Miami Miller School of Medicine, involved 14 patients with LHON, a disorder caused by genetic defects inside mitochondria, the energy factories inside cells, that results in rapid, permanent and bilateral loss of vision in people of all ages, but primarily men ages 20-40.
